近日，国家“十四五”重大科技基础设施——人类细胞谱系大科学研究设施（以下简称“细胞谱系设施”）在广州国际生物岛正式启动建设。该项目将打造数字细胞AI大模型，构建数字生理人，开辟生物医药研发新赛道。
当前，全球创新药研发平均耗时10年、耗资26亿美元，但临床成功率不足10%。其原因之一在于，药物研发过程在动物模型中进行，不能模拟人类生命系统反应。
那些耗费漫长时间的候选药物，有九成会夭折在从实验室通往病床的烧钱之路上。未来，如果我们用AI大模型构建出跟真人一样的数字生理人，能呼吸、可以新陈代谢、会试毒试药，是否就能突破新药研发的“死亡之谷”？
虽然理想很丰满，但要把它变成现实，还需要闯过诸多难关。
先看数据关。
细胞是生命的基本单元，人体由约40万亿细胞组成。这些细胞从一个受精卵开始，所历经增殖、分化直至衰老的全生命周期动态演化过程，就是“细胞谱系”。建设细胞谱系设施，构建全生命周期细胞图谱，首先面临的就是海量数据的保真采集、标准化存储及跨模态融合。如何确保活细胞样本在存储与分析过程中不丢失关键生物信息，是当前亟待解决的难题。
再看技术关。
数字生理人的核心，是要将细胞从胚胎到衰老的整部生命史诗，转化为可计算的AI模型。这需要整合细胞演化规律、基因调控网络及环境作用机制，构建高精度算法。然而，科学家对细胞命运转变的因果逻辑尚不完全明确，仿佛盲人摸象。有人抓住基因调控的象鼻，有人攥住代谢网络的象尾，可真正的生命奥秘藏在哪里？AI大模型的建立，既依赖于大规模的真实数据，也受限于生物医学的解析深度。
还有伦理关。
细胞数据的隐私保护、生物安全及伦理审查机制尚未完善，可能延缓技术落地进程。此外，数字生理人若用于药物测试，需确保其预测结果与真实人体反应高度一致。但体外模型与活体生理环境的差异，可能导致数字世界与现实世界出现偏差。如果虚拟器官的毒性测试结果与真实临床试验出现细微差别，该不该让志愿者冒险？如果某个基因编辑方案在虚拟世界中治愈了癌症，却在现实世界中引发人体免疫风暴，责任该由AI承担还是人类承担？
当然，关关难过关关过，事事难成事事成。认识难关，是为了迎难而上，而不是畏难求易。生物医药是关系国计民生和国家安全的战略性产业，是大国科技竞争和产业竞争的重要领域。要加强基础研究和科创能力建设，把医药创新发展牢牢掌握在我们自己手中。2024年11月，国家卫生健康委、国家中医药局、国家疾控局联合发布《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》，已经列出药物研发等84种具体应用场景，为AI技术赋能药物研发按下了快进键。
万物之始，大道至简，衍化至繁。数字生理人要突破的不只是新药研发的死亡谷，更是人类理解生命的认知深谷。细胞谱系设施的启动建设，不仅让我们将看到计算机群的硅片森林，更将展现人类对生命密码的执着求索。数字生理人或许永远不能完全替代血肉之躯，但它正在创造一种新的科学语言，用二进制代码谱写生命之书。
