3月8日，在中国血液病专科联盟“血液移植高峰论坛”暨“How I Treat”血液病规范化诊治研讨会（以下简称“论坛”）上，多位专家聚焦中国造血干细胞移植的挑战与应对，共同探讨移植后慢性移植物抗宿主病（cGVHD）等并发症的前沿治疗方案与规范化管理，展望中国造血干细胞移植未来发展方向，旨在为我国造血干细胞移植高质量、高水平发展注入新动力。
中华医学会血液学分会主任委员、华中科技大学血液病学研究所所长胡豫表示，近年来，我国造血干细胞移植事业实现了持续发展，中国无论从移植量还是技术水平都已达到全球先进水平。在患者需求和产业创新发展的双重推动下，造血干细胞移植创新化、规范化、均质化发展势在必行。
作为恶性血液病的潜在治愈手段，异基因造血干细胞移植为诸多患者开启了生存希望。近年来，随着移植技术的进步，移植后长期生存的人数持续增加。数据显示，2023年，我国完成allo-HSCT共14952例 ，数量位列全球第一，平均年增长率达10%。
然而，随着异基因造血干细胞移植飞速发展，术后常见并发症管理问题也日渐凸显。30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后存在发生慢性移植物抗宿主病（cGVHD），即俗称的慢性排异风险 ，会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、关节筋膜或骨关节、胃肠道、肝脏、生殖器等多个组织和器官 ，严重影响患者生活质量。
胡豫指出，在异基因造血干细胞移植成功率、患者生存率显著提升的阶段，术后慢性排异和原发疾病如白血病的术后管理成为两大关键问题，这需要全流程管理体系的建设与完善，推动治疗目标的持续达成。面对目前区域间诊疗水平差异、标准不统一等问题，我们亟须推动规范化的管理体系，并通过区域间的学术交流与实践示范，建立起全国性的规范管理网络。同时，在技术革新与疗法创新的当下，全流程管理与创新方案的高效融合有利于推动cGVHD免疫稳态和逆转纤维化两大治疗目标的同时达成。
胡豫指出，目前超50%的cGVHD患者在诊断时已是中至重度。因此cGVHD构建“早筛、早诊、早治”的“三早”管理是关键的第一步。在治疗层面，尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态尤为关键，其价值在于能在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病（GVL）效应，也就是说能在早期管理cGVHD同时并降低原发肿瘤的复发几率，取得双重早期获益。另一方面对于发生纤维化的组织和器官，也希望能够有效地逆转纤维化。
同时，目前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，这也成为临床治疗中的一大挑战，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。现有二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。胡豫认为，ROCK2抑制剂的创新价值在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，有助于双重治疗目标的尽早达成。随着新版医保目录的落地，国谈创新药的价值将进一步扩大，将为全国范围的患者带来更多获益。
